文章來源：藥創(chuàng)新
從靶點篩選到臨床試驗管理，主動擁抱數(shù)智化的醫(yī)藥企業(yè)將率先建立優(yōu)勢。
炙手可熱的醫(yī)藥數(shù)智化即將再提速，官方已經(jīng)發(fā)布了實施方案。
近日，工業(yè)與信息化部、商務(wù)部、國家衛(wèi)生健康委、國家醫(yī)保局等7部門聯(lián)合印發(fā)《醫(yī)藥工業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型實施方案（2025—2030年）》（下稱《方案》），提出到2030年，完成規(guī)模以上醫(yī)藥工業(yè)企業(yè)基本實現(xiàn)數(shù)智化轉(zhuǎn)型全覆蓋等目標(biāo)。
從細則來看，這是一份覆蓋醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)量安全與流通追溯全鏈條的方案。醫(yī)藥研發(fā)數(shù)智化更是其中的一大重點，對創(chuàng)新藥企的未來發(fā)展與轉(zhuǎn)型升級具有重要的風(fēng)向標(biāo)意義。
“《方案》的出臺標(biāo)志著我國醫(yī)藥行業(yè)正式進入以數(shù)智化為核心驅(qū)動力的高質(zhì)量發(fā)展時代，也為醫(yī)藥行業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型提供了系統(tǒng)性的框架。”上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向“藥創(chuàng)新”分析。
他強調(diào)，《方案》的核心在于通過技術(shù)賦能與數(shù)據(jù)要素流通，重構(gòu)行業(yè)生態(tài)。醫(yī)藥企業(yè)可以結(jié)合自身戰(zhàn)略，從技術(shù)部署、組織變革、生態(tài)合作等方面發(fā)力，在新一輪競爭中取得先機。
激活數(shù)據(jù)交易市場，打破“數(shù)據(jù)孤島”
醫(yī)藥數(shù)據(jù)是《方案》中的一大亮點，其明確提到要整合釋放醫(yī)藥數(shù)據(jù)要素價值。
醫(yī)藥數(shù)據(jù)是新藥開發(fā)過程中不可或缺的資源。高質(zhì)量的醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫能夠發(fā)掘本國人群流行病學(xué)、基因組學(xué)特點，幫助藥企開發(fā)滿足本土臨床需求的創(chuàng)新療法，并打破國外數(shù)據(jù)封鎖。
今年4月2日，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）發(fā)布公告稱，將從4與4日開始禁止中國等受關(guān)注國家的機構(gòu)進入其控制的數(shù)據(jù)庫，包括主要存儲基因型和蛋白質(zhì)表達類型的dbGaP等21個數(shù)據(jù)庫，一度引發(fā)國內(nèi)部分行業(yè)人士的擔(dān)憂。
盡管我國已建立多個國家級生物數(shù)據(jù)平臺，但出于數(shù)據(jù)隱私、數(shù)據(jù)質(zhì)量等方面限制，當(dāng)前醫(yī)院、企業(yè)、科研機構(gòu)之間的數(shù)據(jù)流通并不順暢，海量數(shù)據(jù)得不到充分利用，形成“數(shù)據(jù)孤島”。
對此，《方案》提出，鼓勵醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)、科研院所等合作建設(shè)醫(yī)藥工業(yè)大數(shù)據(jù)平臺，形成研發(fā)、生產(chǎn)、臨床、大健康等領(lǐng)域高質(zhì)量數(shù)據(jù)集，推進數(shù)據(jù)分類分級管理和數(shù)據(jù)要素市場試點。
此外，完善醫(yī)藥工業(yè)數(shù)據(jù)產(chǎn)權(quán)歸屬認定、市場交易、權(quán)益分配、利益保護等具體規(guī)則，培育專業(yè)化醫(yī)藥數(shù)據(jù)服務(wù)企業(yè)，支持數(shù)據(jù)交易機構(gòu)開展醫(yī)藥工業(yè)數(shù)據(jù)流通共享探索。
“數(shù)據(jù)產(chǎn)權(quán)界定不清是數(shù)據(jù)流通的核心堵點。這些舉措可以幫助解決數(shù)據(jù)的確權(quán)、定價機制、隱私保護與安全等問題，激活數(shù)據(jù)交易市場。同時，打破產(chǎn)學(xué)研用機構(gòu)之間的數(shù)據(jù)流通壁壘，加速醫(yī)藥數(shù)據(jù)如臨床試驗數(shù)據(jù)、患者健康檔案等的整合，支持精準(zhǔn)醫(yī)療和新藥研發(fā)。”金春林主任分析道。
他強調(diào)，醫(yī)藥數(shù)據(jù)只有在持續(xù)流通和使用中清洗，才能不斷提升數(shù)據(jù)質(zhì)量，更好地助力醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)，開發(fā)更多針對臨床未滿足需求的產(chǎn)品，提升在海內(nèi)外市場的競爭力。
創(chuàng)新藥企如何建立數(shù)智化優(yōu)勢？
值得注意的是，這是一份覆蓋醫(yī)藥研發(fā)到生產(chǎn)流通全鏈條的方案，其明確提到，開展“人工智能賦能醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈”應(yīng)用試點，鼓勵龍頭醫(yī)藥企業(yè)與醫(yī)療機構(gòu)、科研院所、上下游企業(yè)、大用戶等組成聯(lián)合體，面向醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈形成一批效果顯著的標(biāo)志性應(yīng)用場景。
金春林主任特別指出，《方案》強調(diào)的是“數(shù)智化”，而非過去經(jīng)常提到的“數(shù)字化”，凸顯了人工智能、大數(shù)據(jù)、云計算等技術(shù)與醫(yī)藥工業(yè)全鏈條深度融合的趨勢。
同期發(fā)布的《醫(yī)藥工業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型典型應(yīng)用場景》，針對醫(yī)藥研發(fā)中的藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究管理、臨床試驗管理等環(huán)節(jié)，描繪了數(shù)智技術(shù)助力靶點識別與篩選、藥物結(jié)構(gòu)設(shè)計、臨床試驗風(fēng)險評估等多種可能。
例如，對于精準(zhǔn)靶點識別與篩選，鼓勵利用多組學(xué)數(shù)據(jù)分析和文本挖掘方法，整合豐富的生物學(xué)數(shù)據(jù)，結(jié)合自然語言處理、深度學(xué)習(xí)、圖像識別以及大模型等AI技術(shù)，構(gòu)建新藥研發(fā)知識圖譜，開展復(fù)雜蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測，顯著提升藥物靶點的識別和篩選效率。
對于智能藥物分子設(shè)計與優(yōu)化，可以通過運用計算機模擬、數(shù)字孿生以及深度生成模型和強化學(xué)習(xí)算法等AI技術(shù)，以更高的效率和更低的成本獲得符合特定要求的化合物，實現(xiàn)藥物分子的從頭設(shè)計及結(jié)構(gòu)優(yōu)化。
在臨床試驗效率和管理上，可以借助多項數(shù)智化技術(shù)，快速評估臨床試驗可實現(xiàn)性及潛在風(fēng)險，篩選符合入組標(biāo)準(zhǔn)的患者，進行虛擬臨床試驗等。
對于醫(yī)藥監(jiān)管，《方案》提到要針對人工智能藥物研發(fā)、醫(yī)藥制造計算機模擬與仿真、虛擬臨床試驗、真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用、遠程監(jiān)管等領(lǐng)域，研究制定監(jiān)管指南、指導(dǎo)原則、標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范等，推動研究成果應(yīng)用轉(zhuǎn)化。
可以預(yù)見的是，《方案》落地實施后，將為國內(nèi)創(chuàng)新藥行業(yè)注入新動能，提升新藥開發(fā)、臨床試驗、藥物審評審批等環(huán)節(jié)效率。對于創(chuàng)新藥企而言，積極主動擁抱數(shù)智化轉(zhuǎn)型趨勢，將在日益激烈的行業(yè)競爭中建立顯著優(yōu)勢。
金春林主任認為，創(chuàng)新藥企擁抱數(shù)智化趨勢的第一步，就是構(gòu)建研發(fā)一體化平臺，整合臨床試驗管理系統(tǒng)、電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)等工具，實現(xiàn)數(shù)據(jù)的無縫流通。
其次是要引入AI與大數(shù)據(jù)分析系統(tǒng)，利用AI加速新藥靶點篩選、分子設(shè)計，通過數(shù)據(jù)分析優(yōu)化臨床試驗設(shè)計，探索AI自動生成臨床研究報告等。還可以部署柔性的生態(tài)系統(tǒng)，便于快速實現(xiàn)項目和產(chǎn)品切換，滿足個性化要求。
“創(chuàng)新藥企自身也應(yīng)提高數(shù)據(jù)治理能力，可以設(shè)立專職的數(shù)據(jù)治理團隊，建立國際標(biāo)準(zhǔn)的數(shù)據(jù)管理體系，確保數(shù)據(jù)完整性與可追溯性，營造良好的數(shù)據(jù)合作生態(tài)環(huán)境。例如，與第三方技術(shù)服務(wù)商合作，快速補齊技術(shù)短板。”金春林主任說。
對于企業(yè)內(nèi)部管理，應(yīng)當(dāng)推動經(jīng)驗管理逐漸轉(zhuǎn)向數(shù)據(jù)驅(qū)動管理，提升企業(yè)運營效率。
小結(jié)
“數(shù)據(jù)孤島”是醫(yī)藥行業(yè)長期存在的現(xiàn)象，《方案》對此作出明確、有力的部署，顯示出有關(guān)部門化解發(fā)展阻礙，推動中國醫(yī)藥行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的堅定決心。“全鏈條”的特點，有望讓整個醫(yī)藥行業(yè)從數(shù)智化建設(shè)中獲益，實現(xiàn)提質(zhì)增效。
對于以研發(fā)為重的創(chuàng)新藥企而言，人工智能、大數(shù)據(jù)、云計算等數(shù)智化技術(shù)的助力更是不言而喻，已經(jīng)成為國內(nèi)創(chuàng)新藥企打破“內(nèi)卷”，提升國際競爭力的一個“必選項”。隨著《方案》掀起又一波數(shù)智化浪潮，創(chuàng)新藥企也應(yīng)當(dāng)思考如何高效完成配套建設(shè)、賦能新藥研發(fā)，更快搶占發(fā)展先機。
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作者：黃思宇
